Determinazione di biomarcatori ed endpoint clinici nella distrofia miotonica di tipo 1

Armonizzare le procedure operative nella distrofia miotonica in Italia utilizzando un registro accademico delle malattie: prepararsi per gli studi clinici

Studio randomizzato, controllato con placebo, a dosi multiple crescenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, l'efficacia e la farmacocinetica di DYNE-101 somministrato ai partecipanti con Distrofia Miotonica di Tipo 1

Studio di Fase 1/2a, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla a incremento progressivo, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l’efficacia della somministrazione endovenosa (EV) di ATX-01 in partecipanti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 64 anni affetti da Distrofia Miotonica 1.