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A Randomized, Placebo-Controlled, Multiple Ascending Dose Study Assessing Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Efficacy, and Pharmacokinetics of DYNE-101 Administered to Participants With Myotonic Dystrophy Type 1

ACHIEVE

NeMO di riferimento

Milan
Milano
Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: 15/02/2023
Fine:

Patologie studiate

Distrofia Miotonica – Tipo 1

Ente finanziatore

Dyne Therapeutics

Ultimo aggiornamento:

16/02/2026

Nome studio:

Studio randomizzato, controllato con placebo, a dosi multiple crescenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, l'efficacia e la farmacocinetica di DYNE-101 somministrato ai partecipanti con Distrofia Miotonica di Tipo 1

Partecipanti:

Pazienti adulti

Descrizione studio:

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple per via endovenosa (EV) di DYNE-101 somministrate a partecipanti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

Obiettivi dello studio:

Lo studio è composto da 4 periodi: un periodo di screening (fino a 8 settimane), un periodo controllato con placebo (24 settimane), un periodo di trattamento (24 settimane) con principio attivo o placebo, e un periodo di estensione a lungo termine (LTE) (168 settimane) in cui tutti i pazienti saranno trattati con DYNE-101. 

  • patologie studiate

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