Ultimo aggiornamento:
16/02/2026
Studio di Fase 1/2a, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla a incremento progressivo, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l’efficacia della somministrazione endovenosa (EV) di ATX-01 in partecipanti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 64 anni affetti da Distrofia Miotonica 1.
Lo studio prevede una parte a dose singola a incremento progressivo e una parte a dosi multiple a incremento progressivo. Nella parte a dose singola, i partecipanti riceveranno una sola dose di ATX-01 o placebo. Nella parte a dosi multiple, i partecipanti riceveranno tre dosi di ATX-01 o placebo. ATX-01 è un nuovo anti-miR (oligonucleotide sintetico a singolo filamento) che inibisce un microRNA chiamato miR-23b.
L’obiettivo di questo studio clinico è valutare ATX-01 in partecipanti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). La principale domanda a cui lo studio intende rispondere è se ATX-01 sia sicuro e ben tollerato. Lo studio confronterà la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 con quelle di un placebo corrispondente.
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