Trial readiness e determinazione degli endpoint nella distrofia miotonica congenita
Partecipanti:
Pazienti pediatrici
Obiettivi dello studio:
Come per lo studio Treat-CDM, con questo progetto allargato ai principali centri italiani neuromuscolari pediatrici si vuole stabilire quali siano le misure funzionali neuromotorie. migliori per i bambini con CDM e ChDM.
patologie studiate
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