Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Trial readiness e valutazione degli endpoint nella distrofia miotonica congenita
Pazienti pediatrici
In questo studio osservazionale multicentrico e multinazionale saranno inseriti bambini con distrofia miotonica congenita di età compresa tra 0 e 15 anni con visite a inizio studio e dopo un anno per valutare i diversi parametri funzionali fisici appropriati, la funzione cognitiva e la qualità della vita. Le misure funzionali saranno correlate con potenziali biomarcatori.
Il completamento di questi obiettivi specifici estenderà la comprensione della progressione della malattia nella distrofia miotonica congenita e fornirà le informazioni necessarie per sperimentazioni terapeutiche nella popolazione pediatrica.
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