TREAT_CDM

TREAT_CDM

NeMO di riferimento

Milan
Milano

Tipologia

Studio Osservazionale

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio:
Fine: 15/07/2024

Patologie studiate

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Trial readiness e valutazione degli endpoint nella distrofia miotonica congenita

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

In questo studio osservazionale multicentrico e multinazionale saranno inseriti bambini con distrofia miotonica congenita di età compresa tra 0 e 15 anni con visite a inizio studio e dopo un anno per valutare i diversi parametri funzionali fisici appropriati, la funzione cognitiva e la qualità della vita. Le misure funzionali saranno correlate con potenziali biomarcatori.

Il completamento di questi obiettivi specifici estenderà la comprensione della progressione della malattia nella distrofia miotonica congenita e fornirà le informazioni necessarie per sperimentazioni terapeutiche nella popolazione pediatrica.

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Distrofia Miotonica Congenita

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