FIREFISH

NeMO di riferimento

Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 17/11/2023

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio in due parti in continuo, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di RO7034067 in neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Lo studio clinico multicentrico in aperto ha lo scopo di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione), la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) e l'efficacia di Risdiplam (RO7034067) nei neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1. Lo studio si compone di due parti, una parte esplorativa per la determinazione della dose (Parte 1) e una parte di conferma (Parte 2) che esaminerà Risdiplam (RO7034067) per 24 mesi alla dose selezionata nella Parte 1.

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Atrofia Muscolare Spinale - Tipo 1

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