L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB115, un nuovo oligonucleotide antisenso disegnato per aumentare i livelli della proteina SMN nella atrofia muscolare spinale (SMA).  Si tratta di uno studio fatto per la prima volto nell’uomo (first-in-human) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di questo farmaco sperimentale, per questo la prima parte dello studio (Parte A) sarà condotta su volontari sani adulti di sesso maschile. I partecipanti saranno assegnati a ricevere una singola dose ascendente di BIIB115 (3 coorti con una dose diversa) o placebo. Questa parte avrà un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up di 13 mesi. La durata dello studio per ciascun partecipante sarà di circa 14 mesi.

La parte B comprende le coorti 5 e 6, in cui i partecipanti saranno pazienti pediatrici affetti da SMA (età compresa tra 6 mesi e 12 anni) precedentemente trattati con la terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma™). Le due coorti di pazienti riceveranno due dosi diverse, che saranno ripetute una volta.

L'arruolamento dei partecipanti è subordinato al soddisfacimento dei criteri di inclusione ed esclusione specifici dello studio