A randomized, blinded, placebo-controlled, phase 1 single ascending dose study in healthy adult male volunteers and an open-label multiple ascending dose study in pediatric SMA participants previously treated with onasemnogene abeparvovec (Zolgensma™) to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics of BIIB115

BIIB115-SMA MILANO

NeMO di riferimento

Milan
Milano

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: -
Fine: 2026

Ultimo aggiornamento:

24/04/2024

Nome studio:

Studio di fase 1 a dose singola ascendente, randomizzato, in cieco, controllato con placebo, in volontari adulti sani di sesso maschile, e studio a dose multipla ascendente, in aperto, in partecipanti in età pediatrica affetti da SMA, precedentemente trattati con onasemnogene abeparvovec (Zolgensma™) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di BIIB115

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB115, un nuovo oligonucleotide antisenso disegnato per aumentare i livelli della proteina SMN nella atrofia muscolare spinale (SMA).  Si tratta di uno studio fatto per la prima volto nell’uomo (first-in-human) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di questo farmaco sperimentale, per questo la prima parte dello studio (Parte A) sarà condotta su volontari sani adulti di sesso maschile. I partecipanti saranno assegnati a ricevere una singola dose ascendente di BIIB115 (3 coorti con una dose diversa) o placebo. Questa parte avrà un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento e un periodo di follow-up di 13 mesi. La durata dello studio per ciascun partecipante sarà di circa 14 mesi.

La parte B comprende le coorti 5 e 6, in cui i partecipanti saranno pazienti pediatrici affetti da SMA (età compresa tra 6 mesi e 12 anni) precedentemente trattati con la terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma™). Le due coorti di pazienti riceveranno due dosi diverse, che saranno ripetute una volta.

L'arruolamento dei partecipanti è subordinato al soddisfacimento dei criteri di inclusione ed esclusione specifici dello studio

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Atrofia Muscolare Spinale - Tipo 1

Atrofia Muscolare Spinale - Tipo 2

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