TOPAZ

NeMO di riferimento

Milan
Milano
Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 01/04/2024

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Studio di fase 2 per valutare l’efficacia e la sicurezza di SRK-015 in pazienti con atrofia muscolare spinale ad esordio tardivo

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

Lo studio TOPAZ valuterà la sicurezza e l'efficacia di SRK-015 nell'atrofia muscolare spinale (SMA) a insorgenza tardiva (SMA di tipo 2 e di tipo 3) in pazienti pediatrici e adulti (da 2 a 21 anni). SRK-015 è un anticorpo monoclonale anti-miostatina che si lega alla miostatina pro/latente umana con elevata affinità. SRK-015 verrà somministrato ogni 4 settimane mediante infusione endovenosa in pazienti divisi in gruppi diversi in base alla loro caratteristica clinica. Lo studio avrà durata di 12 mesi e valuterà diversi parametri funzionali.

Consulta tutte le patologie relative a "TOPAZ"

Atrofia Muscolare Spinale - Tipo 2

Atrofia Muscolare Spinale - Tipo 3

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