Lo studio TOPAZ valuterà la sicurezza e l'efficacia di SRK-015 nell'atrofia muscolare spinale (SMA) a insorgenza tardiva (SMA di tipo 2 e di tipo 3) in pazienti pediatrici e adulti (da 2 a 21 anni). SRK-015 è un anticorpo monoclonale anti-miostatina che si lega alla miostatina pro/latente umana con elevata affinità. SRK-015 verrà somministrato ogni 4 settimane mediante infusione endovenosa in pazienti divisi in gruppi diversi in base alla loro caratteristica clinica. Lo studio avrà durata di 12 mesi e valuterà diversi parametri funzionali.