Valutare l’efficacia clinica sulla forza e la funzione muscolare, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 somministrato quotidianamente per 3 settimane in adulti deambulanti affetti da SMA di tipo 3.

NMD670 è farmaco inibitore del canale del cloro di tipo 1 che ha un ruolo nel controllo della eccitabilità del muscolo scheletrico e della giunzione nervo-muscolo.

L’ipotesi dello studio è che l’inibizione di questo canale ionico favorisca il funzionamento muscolare e ne riduca l’affaticamento nelle condizioni come quelle dovute alla SMA in cui la trasmissione dal nervo al muscolo risulta alterata.