Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione), la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) e l'efficacia di Risdiplam (RO7034067) in partecipanti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e di tipo 3.

Lo studio si compone di due parti, una parte esplorativa per la determinazione della dose (Parte 1) di Risdiplam per 12 settimane e una parte di conferma (Parte 2) di Risdiplam per 24 mesi.