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SPECTRUM

SPECTRUM

NeMO di riferimento

Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 18/10/2039

Patologie studiate

Atrofia Muscolare Spinale

Ente finanziatore

Novartis Pharmaceuticals

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Follow-up a lungo termine di pazienti con Atrofia Muscolare Spinale trattati con OAV101 IT o OAV101 endovenosa in sperimentazioni cliniche

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del follow-up a lungo termine su pazienti affetti da atrofia muscolare spinale che sono stati trattati con terapia di sostituzione genica con OAV101 (detto anche AVXS-101) mediante somministrazione endovenosa o intratecale.

La sicurezza e l’efficacia saranno valutate per 15 anni dopo la somministrazione di OAV101.

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