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SHINE

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NeMO di riferimento

Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 29/08/2023

Patologie studiate

Atrofia Muscolare Spinale – Tipo 2
Atrofia Muscolare Spinale – Tipo 3

Ente finanziatore

Biogen

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Studio di estensione in aperto per pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno partecipato precedentemente agli studi sperimentali su ISIS 396443

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di nusinersen (ISIS 396443) somministrato mediante iniezione intratecale a partecipanti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a studi sperimentali su nusinersen. L'obiettivo secondario è esaminare l'efficacia a lungo termine di nusinersen in questa tipologia di pazienti.

  • patologie studiate

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Atrofia Muscolare Spinale - Tipo 2

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