RACER53-X

RACER53-X

NeMO di riferimento

Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 06/2026

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Studio multicentrico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di viltolarsen in ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Viltolarsen (un oligonucleotide antisenso) nei ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. I pazienti eleggibili con mutazioni di delezione out-of-frame suscettibili di skipping dell'esone 53 saranno randomizzati a ricevere infusioni endovenose una volta alla settimana di 80 mg/kg di Viltolarsen o placebo per un massimo di 48 settimane. Lo studio arruolerà circa 74 pazienti suscettibili di skipping dell'esone 53. L'efficacia clinica sarà valutata durante le visite di studio programmate regolarmente, con diversi test funzionali. La sicurezza sarà valutata attraverso la raccolta di eventi avversi, test di laboratorio, elettrocardiogramma, segni vitali ed esami fisici durante lo studio.

Consulta tutte le patologie relative a "RACER53-X"

Distrofia Muscolare di Duchenne

Hai bisogno di informazioni?

Scrivici per avere maggiori informazioni sugli studi di ricerca attivi.

Fondazione Serena Onlus si impegna a proteggere e rispettare la privacy degli utenti: le informazioni personali raccolte in questo form vengono utilizzate solo ai fini indicati nell'oggetto del presente contenuto. Per ulteriori informazioni rigurdanti le normative e le regolamentazione dei dati personali all'interno dei canali digitali e web di Fondazione Serena Onlus, si prega di consultare l'INFORMATIVA IN MATERIA DI PROTEZIONE DEI DATI PERSONALI ai sensi degli articoli 13 e 14 del Regolamento (UE) 2016/679 cliccando qui.