L'obiettivo primario dello studio è esaminare l'efficacia di dosi multiple di Nusinersen somministrate per via intratecale nel prevenire o ritardare la necessità di intervento respiratorio o la morte nei neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) geneticamente diagnosticata e presintomatica.
Gli obiettivi secondari di questo studio sono esaminare gli effetti di Nusinersen nei bambini con SMA geneticamente diagnosticata e presintomatica.