A Randomized, Double-Blind, Dose Finding and Comparison Study of the Safety and Efficacy of a High Dose of Eteplirsen, Preceded by an Open-Label Dose Escalation, in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy With Deletion Mutations Amenable to Exon 51 Skipping

MIS51ON

NeMO di riferimento

Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: Luglio 2025

Patologie studiate

Ultimo aggiornamento:

24/04/2024

Nome studio:

Studio randomizzato, in doppio cieco, di ricerca della dose e di confronto sulla sicurezza e l'efficacia di una dose elevata di Eteplirsen, preceduta da un'escalation della dose in aperto, in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione suscettibili di salto dell'esone 51

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Lo studio ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi settimanali per via endovenosa di 100 e 200 mg/kg di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) deambulanti di età compresa tra i 4 e 13 anni. Il protocollo è composto da 2 parti: la Parte 1 (aumento della dose) sarà condotta per valutare la sicurezza e la tollerabilità di 2 dosi (100 milligrammi/chilogrammo [mg/kg] e 200 mg/kg) di eteplirsen in circa 10 partecipanti. La Parte 2 (individuazione della dose e confronto della dose) sarà condotta per la selezione di una dose elevata (100 mg/kg rispetto a 200 mg/kg) e il suo confronto con la dose di 30 mg/kg di eteplirsen, in circa 144 partecipanti con mutazione geneticamente confermata di delezione suscettibili di trattamento di skipping dell'esone 51.

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Distrofia Muscolare di Duchenne

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