MANOEUVRE

MANOEUVRE

NeMO di riferimento

Milan
Milano

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: -
Fine: -

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

24/04/2024

Nome studio:

Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di RO7204239 nei partecipanti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione), la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) e l'efficacia di RO7204239, un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alla miostatina latente umana, in partecipanti adulti ambulanti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale.

L'arruolamento dei partecipanti è subordinato al soddisfacimento dei criteri di inclusione ed esclusione specifici dello studio

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Distrofia Facio-Scapolo-Omerale

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