JEWELFISH

JEWELFISH

NeMO di riferimento

Rome
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 27/12/2024

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Studio in aperto per la valutazione della sicurezza, della tollerabilità e della farmacocinetica/farmacodinamica di RO7034067 in pazienti adulti e pediatrici affetti da atrofia muscolare spinale

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

In questo studio multicentrico, esplorativo, non comparativo e in aperto si valutano la sicurezza e la tollerabilità di Risdiplam (RO7034067), la sua farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione) e la sua relazione con la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) in adulti, bambini e lattanti con atrofia muscolare spinale che erano stati precedentemente arruolati nello studio Moonfish con il modificatore di splicing RO6885247 o precedentemente trattati con Nusinersen, Olesoxime o AVXS-101.

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Atrofia Muscolare Spinale

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