Gli obiettivi primari di questo studio sono: esaminare l'efficacia clinica, misurata dal cambiamento del punteggio totale nella scala funzionale Children's Hospital of Philadelphia-Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), e la sicurezza e la tollerabilità di nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai pazienti con atrofia muscolare spinale. Gli obiettivi secondari valuteranno nei diversi gruppi di pazienti trattati con le dosi più elevate di nusinersen l’efficacia clinica del trattamento mediante altre scale funzionali e altri parametri di sicurezza e tollerabilità.