Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple per via endovenosa di DYNE-101 somministrate ai partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1.

Lo studio si compone di 4 periodi: un periodo di screening (fino a 8 settimane), un periodo controllato con placebo a dose ascendente multipla (MAD) (24 settimane), un periodo di trattamento (24 settimane) con il prinicipio attivo o con placebo e un'estensione a lungo termine (LTE) in cui tutti i pazienti saranno trattati con DYNE-101 per un periodo di 96 settimane.

L'arruolamento dei partecipanti è subordinato al soddisfacimento dei criteri di inclusione ed esclusione specifici dello studio