Ultimo aggiornamento:
13/02/2025
SYNAPSE-SMA
A Phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled, 2-way crossover study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of NMD670 in ambulatory adults with Type 3 spinal muscular atrophy
Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover a 2 vie per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 negli adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3
Valutare l’efficacia clinica sulla forza e la funzione muscolare, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 somministrato quotidianamente per 3 settimane in adulti deambulanti affetti da SMA di tipo 3.
NMD670 è farmaco inibitore del canale del cloro di tipo 1 che ha un ruolo nel controllo della eccitabilità del muscolo scheletrico e della giunzione nervo-muscolo.
L’ipotesi dello studio è che l’inibizione di questo canale ionico favorisca il funzionamento muscolare e ne riduca l’affaticamento nelle condizioni come quelle dovute alla SMA in cui la trasmissione dal nervo al muscolo risulta alterata.
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