SMART

NeMO di riferimento

Roma
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 05/07/2023

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio di fase IIIb, in aperto, a braccio singolo, a dose singola, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia di sostituzione genica con OAV101 per via endovenosa (AVXS-101) in pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale (SMA)

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo e multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di OAV101 (detto anche AVXS-101) nei pazienti con atrofia muscolare spinale. Lo studio arruolerà partecipanti che pesano tra 8,5 kg e 21 kg, si prevedono circa 6-10 partecipanti in 3 fasce di peso (≥ 8,5-13 kg, > 13-17 kg, > 17-21 kg). I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di OAV101 al giorno 1 e saranno sottoposti a monitoraggio della sicurezza del ricovero nelle successive 48 ore, dopodiché il partecipante può essere dimesso, in base al giudizio dello sperimentatore. I pazienti saranno seguiti per 12 mesi secondo un calendario di visite programmate. Dopo il completamento dello studio, i partecipanti idonei saranno invitati a iscriversi allo studio di follow-up a lungo termine per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l'efficacia.

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Atrofia Muscolare Spinale

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