Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio di fase 4 con Nusinersen (BIIB058) tra i pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno ricevuto Onasemnogene Abeparvovec
Pazienti pediatrici
L'obiettivo principale di questo studio è valutare gli esiti clinici dopo il trattamento con nusinersen nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente ricevuto onasemnogene abeparvovec. Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità; e gli esiti clinici dopo il trattamento con nusinersen nei partecipanti con SMA che avevano precedentemente ricevuto onasemnogene abeparvovec.
Scrivici per avere maggiori informazioni sugli studi di ricerca attivi.
