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NeMO di riferimento

Roma
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Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: -
Fine: 04/09/2024

Patologie studiate

Atrofia Muscolare Spinale

Ente finanziatore

Biogen

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio di fase 4 con Nusinersen (BIIB058) tra i pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno ricevuto Onasemnogene Abeparvovec

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo principale di questo studio è valutare gli esiti clinici dopo il trattamento con nusinersen nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente ricevuto onasemnogene abeparvovec. Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità; e gli esiti clinici dopo il trattamento con nusinersen nei partecipanti con SMA che avevano precedentemente ricevuto onasemnogene abeparvovec.

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