Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep Alfa nei partecipanti ambulatoriali e non ambulatoriali con atrofia muscolare spinale con estensione in aperto (RESILIENT)
Pazienti pediatrici
Valutare l'efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep Alfa in partecipanti ambulatoriali e non ambulatoriali con atrofia muscolare spinale.
Lo studio avrà una durata di circa 2 anni e prevede un periodo di 48 settimane di trattamento in doppio cieco seguito da una fase successiva di estensione in aperto.
Questo studio valuta l'efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep alfa come terapia aggiuntiva per i partecipanti che stanno già assumendo una dose stabile di Nusinersen o Risdiplam o hanno una storia di Onasemnogene abeparvovec-xioi, rispetto al placebo.
La miostatina è un regolatore negativo della crescita muscolare.
È stato dimostrato che il blocco dell'attività della miostatina aumenta le dimensioni e la funzione dei muscoli. Taldefgrobep alfa blocca direttamente l'attività della miostatina ed è stato ben tollerato in altri studi clinici.
In combinazione con farmaci che aumentano la quantità di proteina SMN nel corpo, Taldefgrobep alfa ha il potenziale per migliorare ulteriormente la funzione motoria e le misure cliniche per le persone che vivono con la SMA.
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