Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Viltolarsen (un oligonucleotide antisenso) nei ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. I pazienti eleggibili con mutazioni di delezione out-of-frame suscettibili di skipping dell'esone 53 saranno randomizzati a ricevere infusioni endovenose una volta alla settimana di 80 mg/kg di Viltolarsen o placebo per un massimo di 48 settimane. Lo studio arruolerà circa 74 pazienti suscettibili di skipping dell'esone 53. L'efficacia clinica sarà valutata durante le visite di studio programmate regolarmente, con diversi test funzionali. La sicurezza sarà valutata attraverso la raccolta di eventi avversi, test di laboratorio, elettrocardiogramma, segni vitali ed esami fisici durante lo studio.