RACER53-X – ESTENSIONE

RACER53-X – ESTENSIONE

RACER53-X – ESTENSIONE

NeMO di riferimento

Roma
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 06/2026

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Questo studio di fase 3 è uno studio di estensione multicentrico in aperto su ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato il periodo di trattamento di 48 settimane con viltolarisen o placebo nello studio RACER53-X. I pazienti riceveranno viltolarsen somministrato per via endovenosa a dosi settimanali di 80 mg/kg. Lo studio comprenderà un periodo di trattamento di 96 settimane.

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Distrofia Muscolare di Duchenne

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