ONWARD

NeMO di riferimento

Milano
Milano

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 30/05/2026

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio di estensione a lungo termine su Nusinersen (BIIB058) somministrato a dosi più elevate in partecipanti con atrofia muscolare spinale che avevano precedentemente partecipato a uno studio sperimentale con Nusinersen

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato allo studio 232SM203 (DEVOTE).

L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento.

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Atrofia Muscolare Spinale

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