Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio di estensione a lungo termine su Nusinersen (BIIB058) somministrato a dosi più elevate in partecipanti con atrofia muscolare spinale che avevano precedentemente partecipato a uno studio sperimentale con Nusinersen
Pazienti pediatrici ed adulti
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato allo studio 232SM203 (DEVOTE).
L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento.
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