NURTURE

NeMO di riferimento

Milano
Milano

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 27/01/2025

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

24/06/2023

Nome studio:

Uno studio sulle dosi multiple di Nusinersen (ISIS 396443) somministrato a neonati con atrofia muscolare spinale geneticamente diagnosticata e presintomatica (NURTURE)

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo primario dello studio è esaminare l'efficacia di dosi multiple di Nusinersen somministrate per via intratecale nel prevenire o ritardare la necessità di intervento respiratorio o la morte nei neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) geneticamente diagnosticata e presintomatica.

Gli obiettivi secondari di questo studio sono esaminare gli effetti di Nusinersen nei bambini con SMA geneticamente diagnosticata e presintomatica.

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Atrofia Muscolare Spinale

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