Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio di fase 2, in due parti, a dosi multiple ascendenti su SRP-5051 per la determinazione della dose, quindi l'espansione della dose, in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili di trattamento di exon skipping dell'esone 51
Pazienti pediatrici
Questo studio è per valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di SRP-5051 (Vesleteplirsen), un oligonucleotide antisenso in grado di indurre lo skipping dell’esone 51. Lo studio è composto da 2 parti. La Parte A valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosaggi multipli crescenti di SRP-5051 per identificare la dose massima tollerata. I partecipanti saranno trattati con dosi crescenti di SRP-5051 ogni 4 settimane, tramite infusione endovenosa, per un massimo di 75 settimane. La parte B, oltre alla raccolta di dati biochimici e di sicurezza, approfondirà gli effetti sul muscolo (livelli di distrofina prodotta) nei pazienti trattati con le dosi ottimali identificate nella Parte A.
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