MANATEE

NeMO di riferimento

Roma
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: -
Fine: 27/06/2026

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio in due parti, continuo, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di RO7204239 in combinazione con Risdiplam (RO7034067) in pazienti con atrofia muscolare spinale

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

Risdiplam agisce facendo produrre in tutti i tessuti del corpo più molecole della proteina SMN, il fattore di sopravvivenza dei motoneuroni, le cellule nervose che trasmettono gli impulsi dai nervi ai muscoli per causare il movimento. In questo modo si perdono meno motoneuroni, il che può migliorare il funzionamento dei muscoli nelle persone con atrofia muscolare spinale (SMA). RO7204239, invece, agisce direttamente a livello muscolare, riducendo i livelli di miostatina. La miostatina svolge un ruolo importante nella regolazione delle dimensioni del muscolo scheletrico controllandone la crescita. L'inibizione della miostatina può aiutare i muscoli a crescere in dimensioni e forza. La combinazione tra Risdiplam e RO7204239 ha quindi il potenziale per migliorare ulteriormente la funzione motoria e gli esiti clinici per le persone con atrofia muscolare spinale (SMA). Questo studio valuterà: 1) l sicurezza e l'efficacia di RO7204239 in combinazione con Risdiplam in pazienti di età compresa tra 2 e 10 anni con SMA deambulanti o non deambulanti, e 2) l'efficacia e la sicurezza di RO7204239 in associazione con Risdiplam in pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni con SMA deambulanti.

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Atrofia Muscolare Spinale

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