Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Studio in aperto per la valutazione della sicurezza, della tollerabilità e della farmacocinetica/farmacodinamica di RO7034067 in pazienti adulti e pediatrici affetti da atrofia muscolare spinale
Pazienti pediatrici ed adulti
In questo studio multicentrico, esplorativo, non comparativo e in aperto si valutano la sicurezza e la tollerabilità di Risdiplam (RO7034067), la sua farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione) e la sua relazione con la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) in adulti, bambini e lattanti con atrofia muscolare spinale che erano stati precedentemente arruolati nello studio Moonfish con il modificatore di splicing RO6885247 o precedentemente trattati con Nusinersen, Olesoxime o AVXS-101.
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