GALACTIC53

GALACTIC53

NeMO di riferimento

Roma
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: 09/2023

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti e non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rispetto ai controlli di storia naturale

Partecipanti:

Pazienti pediatrici ed adulti

Obiettivi dello studio:

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, in cui dosi settimanali di 80 mg/kg di Viltolarsen vengono somministrate per via endovenosa per un periodo di trattamento di 48 settimane a pazienti con distrofia muscolare di Duchenne deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni.

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Distrofia Muscolare di Duchenne

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