DEVOTE

NeMO di riferimento

Milano
Milano
Roma
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: -
Fine: 02/08/2024

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Studio randomizzato, controllato, con incremento della dose, condotto su nusinersen (BIIB058) in partecipanti con atrofia muscolare spinale

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

Gli obiettivi primari di questo studio sono: esaminare l'efficacia clinica, misurata dal cambiamento del punteggio totale nella scala funzionale Children's Hospital of Philadelphia-Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), e la sicurezza e la tollerabilità di nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai pazienti con atrofia muscolare spinale. Gli obiettivi secondari valuteranno nei diversi gruppi di pazienti trattati con le dosi più elevate di nusinersen l’efficacia clinica del trattamento mediante altre scale funzionali e altri parametri di sicurezza e tollerabilità.

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Atrofia Muscolare Spinale

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