ASCEND

NeMO di riferimento

Milano
Milano

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In reclutamento

Durata

Inizio: -
Fine: -

Patologie studiate

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

Uno studio di fase 3b per valutare una dose più elevata di Nusinersen (BIIB058) in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

Partecipanti:

Pazienti pediatrici

Obiettivi dello studio:

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la funzione motoria dopo il trattamento con alta dose di Nusinersen in partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) precedentemente trattati con Risdiplam.

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’alta dose di Nusinersen nei partecipanti con SMA precedentemente trattati con Risdiplam.

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Atrofia Muscolare Spinale

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