HELIOS-A

HELIOS-A

NeMO di riferimento

Roma
Roma

Tipologia

Studio interventistico

Stato

In corso

Durata

Inizio: -
Fine: Ottobre 2026

Ente finanziatore

Ultimo aggiornamento:

27/09/2023

Nome studio:

HELIOS-A Studio in aperto di fase 3, globale, randomizzato, per valutare l’efficacia e la sicurezza di ALN-TTRSC02 in pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR)

Obiettivi dello studio:

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di vutrisiran (ALN-TTRSC02; oligonucleotide RNAi) nei pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR) per un peridodo di trattamento di 18 mesi. I partecipanti riceveranno l'iniezione sottocutanea (SC) di vutrisiran una volta ogni 3 mesi o l'iniezione endovenosa (IV) con patisiran, farmaco di riferimento per il confronto, una volta ogni 3 settimane. Questo studio utilizzerà il braccio placebo dello studio APOLLO (studio NCT01960348) come comparatore esterno per gli endpoint primari e per la maggior parte degli altri endpoint di efficacia durante il periodo di trattamento di 18 mesi. Dopo il periodo di trattamento, tutti i partecipanti saranno randomizzati a ricevere l'iniezione SC di vutrisiran una volta ogni 3 o 6 mesi nel periodo di estensione del trattamento randomizzato.

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Polineuropatia Amiloidosica da Transtiretina

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