Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio in due parti in continuo, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di RO7034067 in neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1
Pazienti pediatrici
Lo studio clinico multicentrico in aperto ha lo scopo di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione), la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) e l'efficacia di Risdiplam (RO7034067) nei neonati con atrofia muscolare spinale di tipo 1. Lo studio si compone di due parti, una parte esplorativa per la determinazione della dose (Parte 1) e una parte di conferma (Parte 2) che esaminerà Risdiplam (RO7034067) per 24 mesi alla dose selezionata nella Parte 1.
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