Distrofia Miotonica – Tipo 1
DM1

Distrofia Miotonica – Tipo 1

Distrofia Miotonica – Tipo 1

Studi in corso

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Ultimo aggiornamento:

26/09/2023

La Distrofia Miotonica di tipo 1, detta anche distrofia di Steinert o DM1, è relativamente frequente, con un’incidenza di 1 caso su 10.000 nati vivi, ed è causata dal difetto del gene della miotonina-proteina kinasi (DMPK), che si trova sul cromosoma 19q13.3.
L’età di esordio della DM1 è molto variabile, anche se più frequente nella seconda e terza decade.

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Studio Osservazionale
Determinazione di biomarcatori ed endpoint clinici nella distrofia miotonica di tipo 1
Stato studio: In corso
Avvio:
Conclusione: 01/02/2025
Sede di riferimento: 
Milano
Milano
Studio interventistico
Uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose crescente multipla che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, l'efficacia e la farmacocinetica di DYNE-101 somministrato a partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1
Stato studio: In reclutamento
Avvio:
Conclusione: 07/2026
Sede di riferimento: 
Milano
Milano