Cecilia ha l’atrofia muscolare spinale, meglio conosciuta come SMA I. E’ una patologia genetica rara che causa la progressiva morte dei motoneuroni deputati al movimento e colpisce circa 1 neonato ogni 10000.
Il progresso scientifico degli ultimi anni ha permesso di individuare diverse opzioni terapeutiche, una di queste è la terapia genica.
E’ proprio grazie alla ricerca e a questa innovativa terapia che Cecilia, oggi, può muovere bene le mani, mangiare e bere.
Ha da poco compiuto 2 anni, adora parlare con tutti ed è una bimba meravigliosamente solare e vivace
Prima della terapia genica un bambino affetto da SMA1 avrebbe avuto poche possibilità di vivere la sua vita.
La ricerca ha rivoluzionato la malattia e tutto questo è davvero emozionante.