{"id":26168,"date":"2026-02-05T17:05:04","date_gmt":"2026-02-05T17:05:04","guid":{"rendered":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/blog\/?p=26168"},"modified":"2026-02-05T17:05:33","modified_gmt":"2026-02-05T17:05:33","slug":"distrofia-muscolare-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/en\/blog\/distrofia-muscolare-duchenne\/","title":{"rendered":"Gestione della Distrofia Muscolare di Duchenne: il modello interdisciplinare NeMO e le nuove sfide terapeutiche\u00a0"},"content":{"rendered":"\n

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La\u00a0Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)<\/strong>\u00a0\u00e8 una patologia complessa, progressiva e multisistemica, che richiede una presa in carico capace di evolvere nel tempo insieme ai bisogni della persona e della sua famiglia. Oggi,\u00a0l\u2019introduzione di nuove terapie rende evidente come il trattamento farmacologico, da solo, non sia sufficiente: \u00e8 lo\u00a0standard di cura (Standard of Care,\u00a0SoC)<\/strong>\u00a0a determinare l\u2019efficacia reale degli interventi e a valorizzare ogni opportunit\u00e0 terapeutica.\u00a0\u00a0Ma cosa significa davvero \u201cstandard di cura\u201d nell\u2019era delle nuove terapie? E come si costruisce, nella pratica clinica quotidiana, un approccio che tenga insieme complessit\u00e0, innovazione e qualit\u00e0 della vita?\u00a0<\/p>\n\n\n\n

Con queste domande si sono aperte due giornate di formazione\u00a0Peer-to-Peer<\/strong>, dedicate alla condivisione di esperienze cliniche, alla discussione di casi reali e all\u2019approfondimento delle prospettive future nella gestione della DMD, secondo il\u00a0modello interdisciplinare NeMO<\/strong>.\u00a0Un confronto che ha messo al centro non solo i trattamenti, ma le persone, i percorsi e le decisioni che accompagnano la malattia lungo tutto l\u2019arco della vita.\u00a0<\/p>\n\n\n\n

Ad aprire i lavori \u00e8 stata\u00a0Valeria Sansone<\/strong>,\u00a0Direttore Clinico e\u00a0Scientifico del Centro Clinico NeMO di Milano, che ha illustrato le specificit\u00e0 del modello NeMO, fondato su una presa in carico globale, continuativa e multidisciplinare.\u00a0\u00abLa Distrofia Muscolare di Duchenne non pu\u00f2 essere affrontata per compartimenti stagni. Il modello NeMO nasce per accompagnare la persona lungo tutto il percorso di vita, integrando competenze cliniche, riabilitative, psicologiche e sociali\u00bb.<\/em>\u00a0
Nel suo intervento, Valeria Sansone ha sottolineato come la continuit\u00e0 assistenziale, il lavoro in \u00e9quipe e la centralit\u00e0 della persona e della famiglia rappresentino elementi strutturali della cura, non aspetti accessori. Le nuove terapie, ha ricordato, sono un\u2019opportunit\u00e0 straordinaria, ma funzionano davvero solo se inserite all\u2019interno di uno\u00a0standard di cura solido, condiviso e applicato in modo omogeneo<\/strong>.\u00a0<\/p>\n\n\n\n

L\u2019inquadramento clinico e genetico della DMD \u00e8 stato poi approfondito da\u00a0Emilio Albamonte<\/strong>,\u00a0Neuropsichiatra Infantile\u00a0del Centro Clinico NeMO di Milano,\u00a0che ha illustrato i principali fenotipi della malattia, le modalit\u00e0 di diagnosi e l\u2019evoluzione delle opzioni terapeutiche oggi disponibili.\u00a0\u00abConoscere il fenotipo significa poter costruire un percorso di cura pi\u00f9 mirato, evitando approcci standardizzati che non tengono conto della grande variabilit\u00e0 individuale\u00bb.<\/em>\u00a0Un passaggio chiave, che ha aperto anche una riflessione condivisa: come orientarsi tra terapie disponibili, terapie emergenti e aspettative delle famiglie.\u00a0Come accompagnare le scelte\u00a0cliniche dei pazienti e delle famiglie\u00a0in modo consapevole, soprattutto nella\u00a0fase\u00a0di transizione.\u00a0Il tema della\u00a0terapia steroidea<\/strong>, ancora oggi pilastro dello standard di cura, \u00e8 stato affrontato da\u00a0Alice Zanolini<\/strong>, che ha posto l\u2019accento non solo sui benefici clinici ma anche sui limiti e sugli effetti collaterali, inclusi quelli comportamentali.\u00a0\u00abLa terapia steroidea richiede un bilanciamento continuo tra benefici e rischi, soprattutto nelle fasi di transizione verso l\u2019adolescenza e l\u2019et\u00e0 adulta\u00bb.<\/em>\u00a0
Dal confronto \u00e8 emersa con forza la necessit\u00e0 di una gestione personalizzata e condivisa, capace di tenere insieme\u00a0outcome\u00a0motori, benessere psicologico, qualit\u00e0 di vita e sostenibilit\u00e0 nel lungo periodo. Fino a quando proseguire la terapia? Con quali dosaggi? E con quali obiettivi, soprattutto\u00a0nell\u2019et\u00e0 adulta? Domande ancora aperte, che richiedono confronto e ricerca condivisa.\u00a0<\/p>\n\n\n

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