{"id":22053,"date":"2024-06-21T13:52:39","date_gmt":"2024-06-21T13:52:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/blog\/?p=22053"},"modified":"2024-06-21T13:53:31","modified_gmt":"2024-06-21T13:53:31","slug":"giornata-mondiale-sla-global-day-2024","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/en\/blog\/giornata-mondiale-sla-global-day-2024\/","title":{"rendered":"Giornata Mondiale SLA. Progressi nella diagnosi e terapia. Il punto dei professori Padovani, Ticozzi e Sansone"},"content":{"rendered":"\n<p><em>21 giungo 2024. <\/em>In occasione del Global Day SLA (sclerosi laterale amiotrofica), la Societ\u00e0 Italiana di Neurologia (SIN) fa il punto sui progressi significativi che la ricerca scientifica ha compiuto negli ultimi anni nel campo diagnostico e terapeutico della malattia. La prof.ssa Valeria Sansone e il prof. Nicola Ticozzi hanno condiviso i risultati delle loro ricerche, suscitando grande entusiasmo nella comunit\u00e0 scientifica.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201c<em>L\u2019accelerazione della ricerca in ambito terapeutico<\/em> &#8211; afferma <strong>la Prof.ssa Valeria Sansone, Ordinario presso l\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Milano e Direttore Clinico-Scientifico del Centro Clinico NeMO di Milano<\/strong> &#8211; <em>ha portato nell\u2019ultimo anno all\u2019approvazione da parte dell\u2019Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di Tofersen, un oligonucleotide antisenso (ASO) mirato al gene SOD1, che ha dimostrato negli studi clinici di rallentare la progressione di malattia nelle persone con mutazioni in questo gene. Altri studi clinici stanno esaminando terapie basate su ASO per altri geni associati alla SLA e risultati molto incoraggianti, sebbene preliminari, sono stati ottenuti per un ASO mirato al gene FUS<\/em>\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p>Non solo. Grazie alle nuove tecniche di imaging e all&#8217;utilizzo di algoritmi di intelligenza artificiale (AI), si prospetta una vera e propria rivoluzione nell&#8217;identificazione della SLA. Questi strumenti permettono di analizzare in modo pi\u00f9 accurato e tempestivo i segni precoci della malattia, consentendo una diagnosi pi\u00f9 rapida e precisa. Ci\u00f2 potrebbe significare una maggiore possibilit\u00e0 di intervenire precocemente e di migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201c<em>Per raggiungere una diagnosi sempre pi\u00f9 rapida ed accurata, la ricerca si \u00e8 focalizzata sull\u2019identificazione di biomarcatori &#8211; <\/em><strong>commenta il Prof. Nicola Ticozzi, Coordinatore del Gruppo di Studio \u201cMalattie del Motoneurone\u201d della SIN<\/strong><em> &#8211; Proteine come la catena leggera del neurofilamento (NfL) nel plasma e nel liquido cerebrospinale sono ora considerate indicatori affidabili della neurodegenerazione e possono essere utilizzati per valutare la prognosi della malattia e la risposta ai trattamenti. Altri biomarcatori emergenti, quali GFAP, tau fosforilata e specifici microRNA potranno fornire ulteriori informazioni sulla patogenesi della SLA e aiutare nella stratificazione dei pazienti per studi clinici. Sempre in ambito diagnostico, le nuove tecniche di imaging e l\u2019uso di algoritmi di intelligenza artificiale (AI) promettono di rivoluzionare il modo in cui sar\u00e0 identificata la SLA \u2013 sottolinea il Prof. Ticozzi &#8211; Recenti studi hanno mostrato come l\u2019AI possa analizzare i dati di risonanza magnetica per rilevare cambiamenti precoci nel cervello e nel midollo spinale delle persone con SLA, permettendo una diagnosi pi\u00f9 tempestiva ed una migliore caratterizzazione del fenotipo clinico\u201d.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p>La ricerca scientifica ha inoltre visto importanti scoperte sui <strong>meccanismi molecolari della SLA<\/strong>. Studi recenti hanno identificato nuovi geni associati alla SLA e hanno dimostrato come disfunzioni in diverse vie metaboliche cellulari, come il metabolismo dell\u2019RNA, la degradazione delle proteine danneggiate e il trasporto assonale possono causare <strong>la morte dei motoneuroni<\/strong>. Parallelamente, la tecnologia <strong>CRISPR-Cas9<\/strong> sta permettendo ai ricercatori di <strong>creare modelli sperimentali<\/strong> di malattia sempre pi\u00f9 accurati, <strong>facilitando<\/strong> lo sviluppo di <strong>nuove terapie<\/strong>. In particolare, l\u2019uso di <strong>organoidi cerebrali<\/strong> ha aperto nuove frontiere nella ricerca sulla SLA. Tali organoidi, creati a partire da cellule staminali pluripotenti indotte derivate da persone con SLA, permettono di studiare <strong>lo sviluppo e la degenerazione dei motoneuroni in una struttura tridimensionale<\/strong>, che replica pi\u00f9 fedelmente l\u2019ambiente del cervello umano rispetto ai modelli bidimensionali tradizionali. Questi organoidi stanno fornendo preziose informazioni <strong>sui meccanismi patogenetici e sulla risposta a potenziali terapie.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>\u201c<em>Sul fronte terapeutico, gli ultimi anni hanno visto un significativo aumento in termini di variet\u00e0 e numero di studi dei trial clinici sulla SLA<\/em> \u2013 <strong>dichiara il Prof. Alessandro Padovani, Presidente della Societ\u00e0 Italiana di Neurologia<\/strong> &#8211; <em>A livello europeo \u00e8 stata creata la piattaforma TRICALS, che unisce centri di ricerca in diversi paesi, tra cui l\u2019Italia, con l\u2019obiettivo di condurre trial clinici collaborativi e di accelerare lo sviluppo di nuove terapie. Questa innovativa piattaforma consente di valutare diversi trattamenti sperimentali contemporaneamente, aggiungendo o rimuovendo in modo dinamico i trattamenti sulla base di dati di efficacia e di sicurezza raccolti in tempo reale. Questo approccio ha il potenziale di ridurre significativamente i tempi necessari per identificare terapie efficaci rispetto ai trial tradizionali<\/em>\u201d.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>In conclusione, sebbene vi sia ancora molta strada da fare, le innovazioni diagnostiche, la comprensione dei meccanismi molecolari, lo sviluppo di nuovi modelli sperimentali, i nuovi biomarcatori e le terapie emergenti stanno cambiando il panorama della SLA. Questi progressi offrono nuove speranze per una diagnosi precoce, un monitoraggio pi\u00f9 preciso della malattia e trattamenti pi\u00f9 efficaci, migliorando cos\u00ec la qualit\u00e0 della vita delle persone colpite dalla SLA.\u00a0<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"576\" src=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/sla-global-day-2024-promo-1024x576.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-22054\" srcset=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/sla-global-day-2024-promo-1024x576.png 1024w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/sla-global-day-2024-promo-300x169.png 300w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/sla-global-day-2024-promo-768x432.png 768w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/sla-global-day-2024-promo-1536x864.png 1536w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/sla-global-day-2024-promo.png 1920w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>21 giungo 2024. 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