{"id":21958,"date":"2024-06-04T15:19:03","date_gmt":"2024-06-04T15:19:03","guid":{"rendered":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/blog\/?p=21958"},"modified":"2024-06-04T15:20:51","modified_gmt":"2024-06-04T15:20:51","slug":"sla-i-centri-nemo-dimostrano-limpatto-positivo-di-tofersen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/en\/blog\/sla-i-centri-nemo-dimostrano-limpatto-positivo-di-tofersen\/","title":{"rendered":"SLA. I Centri NeMO dimostrano l&#8217;impatto positivo di Tofersen"},"content":{"rendered":"\n<p><em>4 giugno 2024<\/em> &#8211; Nuovi segnali di speranza emergono dallo studio clinico sulla SLA condotto dai Centri Clinici NeMO. Dopo la recente approvazione di Tofersen da parte di EMA (l\u2019Agenzia Europea per i Medicinali), la conferma concreta sull\u2019efficacia clinica di questo farmaco arriva dal primo studio tutto italiano che ha analizzato il pi\u00f9 alto numero di persone con SLA con mutazione SOD-1 nel nostro Paese e per il pi\u00f9 lungo periodo di tempo.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>\u201c<em>Questo studio sul campo, nella realt\u00e0 della pratica clinica fornisce dati importanti e convincenti<\/em> &#8211; afferma il <strong>prof. Mario Sabatelli<\/strong>, Direttore Clinico del Centro NeMO Roma, presso la Fondazione Policlinico Gemelli e presidente della Commissione medico-scientifica di AISLA &#8211; <em>Grazie all\u2019esperienza clinica sulla Sla della rete dei Centri NeMO e alla loro capacit\u00e0 di collaborazione \u00e8 stato possibile monitorare il gruppo dei pazienti per un periodo di tempo molto lungo, elemento fondamentale per comprendere l\u2019impatto del farmaco in relazione all\u2019evoluzione della malattia\u201d.<\/em><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"394\" src=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Equipe-NeMO-al-Workshp-Sla-foto-repertorio-1024x394.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-21959\" srcset=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Equipe-NeMO-al-Workshp-Sla-foto-repertorio-1024x394.jpg 1024w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Equipe-NeMO-al-Workshp-Sla-foto-repertorio-300x115.jpg 300w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Equipe-NeMO-al-Workshp-Sla-foto-repertorio-768x296.jpg 768w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Equipe-NeMO-al-Workshp-Sla-foto-repertorio.jpg 1091w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p>Per un periodo di almeno un anno dopo la somministrazione iniziale del Tofersen, i Centri NeMO di Roma, Milano, Brescia, Trento e Ancona hanno raccolto e analizzato i dati di 17 pazienti. Questo gruppo di pazienti rappresenta una parte dei 27 che hanno avuto la possibilit\u00e0 di accedere al farmaco a partire dal 2021 attraverso il programma di accesso anticipato. A questo periodo, si sono uniti 12 mesi di monitoraggio clinico antecedenti l\u2019arrivo del farmaco, per un totale di circa 2 anni di valutazione. Proprio la numerosit\u00e0 del campione ed il lungo periodo di osservazione clinica sono da considerarsi estremamente significativi, data la rarit\u00e0 di questa specifica mutazione (2-3% delle persone con Sla in Italia, circa 150 in tutto) e la complessit\u00e0 stessa della malattia nel suo decorso clinico.<\/p>\n\n\n\n<p><em>\u201cIl valore dei risultati raggiunti \u00e8 dato dalla possibilit\u00e0 di confrontare i dati clinici dello studio, con i medesimi dati raccolti nella pratica clinica quotidiana nel periodo precedente l\u2019assunzione del farmaco sperimentale \u2013 <\/em>conferma <strong>Federica Cerri<\/strong>, neurologa referente area Sla del Centro NeMO di Milano e anche lei tra gli esperti della commissione medico-scientifica di AISLA, che continua &#8211; <em>Questa continuit\u00e0 nella presa in carico della persona, infatti, permette di condurre un\u2019analisi dettagliata della storia di malattia, tracciando chiaramente due traiettorie del suo andamento, ossia prima e dopo il trattamento con Tofersen\u201d.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p>I risultati dello studio, appena pubblicati su <em>Journal of Neurology<\/em>, la rivista ufficiale della Societ\u00e0 Europea di Neurologia, mostrano una stabilizzazione o addirittura un lieve miglioramento clinico per un significativo numero di pazienti coinvolti (il 53% del gruppo di studio). Ciascun paziente \u00e8 stato monitorato ogni 12 settimane con le scale di valutazione clinica standardizzate (<em>ALSFRS-R, FVC, MRC<\/em>) per verificare la funzionalit\u00e0 generale, la capacit\u00e0 respiratoria e la forza muscolare negli arti. &nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Inoltre, la ricerca ha dimostrato che il farmaco ha un effetto positivo sul piano biologico nel processo di degenerazione dei motoneuroni, come confermato dalla significativa riduzione del dosaggio dei neurofilamenti, proteine indicatrici di tale processo. Nello studio si \u00e8 osservata una marcata riduzione di questi neurofilamenti nell\u201982% dei pazienti. Ci\u00f2 conferma l\u2019impatto positivo sulla malattia di Tofersen in almeno un sottogruppo di pazienti.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Fulvia Massimelli<\/strong>, Presidente nazionale di AISLA esprime grande soddisfazione: \u201c<em>Questo risultato rinnova la nostra speranza nella ricerca, adesso attendiamo la rapida approvazione di AIFA. Voglio esprimere a nome della comunit\u00e0 delle persone con SLA la nostra gratitudine ai Centri NEMO, per tutti noi un riferimento nella cura, nella ricerca e nell\u2019assistenza sulla Sla e le malattie neuromuscolari<\/em>.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Segni concreti di speranza, dunque, nella ricerca sulla Sla che confermano come la forza dell\u2019esperienza clinica sulla malattia si possa tradurre in modo concreto nella qualit\u00e0 della ricerca scientifica.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-gallery has-nested-images columns-default is-cropped wp-block-gallery-1 is-layout-flex wp-block-gallery-is-layout-flex\">\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"848\" data-id=\"21961\" src=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Federica-Cerri-1024x848.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-21961\" srcset=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Federica-Cerri-1024x848.jpg 1024w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Federica-Cerri-300x248.jpg 300w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Federica-Cerri-768x636.jpg 768w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Federica-Cerri-1536x1271.jpg 1536w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Federica-Cerri.jpg 1898w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"682\" data-id=\"21965\" src=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Sabatelli-Mario-1024x682.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-21965\" srcset=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Sabatelli-Mario-1024x682.jpg 1024w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Sabatelli-Mario-300x200.jpg 300w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Sabatelli-Mario-768x511.jpg 768w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Sabatelli-Mario-1536x1022.jpg 1536w, https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2024\/06\/Sabatelli-Mario-2048x1363.jpg 2048w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure>\n<\/figure>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>4 giugno 2024 &#8211; Nuovi segnali di speranza emergono dallo studio clinico sulla SLA condotto dai Centri Clinici NeMO. 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