{"id":21370,"date":"2024-02-29T10:56:19","date_gmt":"2024-02-29T10:56:19","guid":{"rendered":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/blog\/?p=21370"},"modified":"2024-02-29T15:19:25","modified_gmt":"2024-02-29T15:19:25","slug":"giornata-delle-malattie-rare-quando-i-pazienti-sono-protagonisti-della-salute-di-tutti","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/en\/blog\/giornata-delle-malattie-rare-quando-i-pazienti-sono-protagonisti-della-salute-di-tutti\/","title":{"rendered":"Giornata delle malattie rare. Quando i pazienti sono protagonisti della salute di tutti"},"content":{"rendered":"\n

29 Febbraio 2024<\/em> – Oggi si celebra la Giornata delle Malattie Rare<\/a>, <\/strong>l\u2019appuntamento che unisce in tutto il mondo 300 milioni di persone con malattia rara, insieme alle loro famiglie. Istituita nel 2008, la giornata cade nel giorno pi\u00f9 raro per eccellenza<\/a><\/strong>, il 29 febbraio<\/strong> come quest\u2019anno o, di norma il 28 febbraio<\/strong>, per porre l\u2019attenzione sulle necessit\u00e0 ed i bisogni dei pazienti. <\/strong>In Italia, la giornata \u00e8 promossa da UNIAMO, la Federazione Italiana delle Malattie Rare<\/a>, <\/strong>con l\u2019obiettivo di dare valore all\u2019esperienza di chi vive la malattia. <\/p>\n\n\n\n

E proprio la Federazione \u00e8 tra i membri di<\/strong> PRO4All, <\/strong>l\u2019iniziativa che vogliamo approfondire in questa giornata, con l\u2019intento di celebrare il ruolo dei pazienti nei processi di cura e ricerca. Questo percorso nasce dalla volont\u00e0 di portare all\u2019attenzione delle Istituzioni la necessit\u00e0, ad oggi imprescindibile, di coinvolgere i pazienti nei lavori regolatori, implementando anche in Italia quelli che vengono chiamati i PROs (Patient-Reported Outcome) <\/em>nella ricerca clinica, nella valutazione dei trattamenti di cura e nei percorsi regolatori dei nuovi farmaci, a supporto del Sistema Salute. <\/strong><\/p>\n\n\n\n

Un board di esperti ha realizzato il \u201cManifesto di PRO4All<\/a>\u201d di 6 richieste, indicate come impegno per le Istituzioni, e contenente le linee<\/strong> guida per standardizzare la raccolta di questi dati (PROs), rendendo sempre pi\u00f9 efficace il prezioso contributo del paziente nel migliorare le risposte di cura. <\/strong>Il documento \u00e8 stato presentato con un\u2019audizione al Senato lo scorso gennaio, nell\u2019evento \u201cPazienti PROtagonisti per la salute di tutti\u201d, in occasione del quale \u00e8 stato sottomesso il programma di azione.<\/p>\n\n\n\n

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Abbiamo chiesto alla<\/strong> prof.ssa Valeria Sansone<\/strong>, direttore clinico-scientifico del Centro Clinico NeMO di Milano e membro del gruppo di lavoro degli esperti in qualit\u00e0 di delegata AIM, di farci conoscere meglio il progetto e i suoi obiettivi.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

PROF. SANSONE CI PUO\u2019 SPIEGARE INNANZITUTTO COSA SONO I \u201cPATIENT-REPORTED-OUTCOME\u201d <\/em>E COSA SI PROPONE DI FARE IL PROGETTO PRO4All?<\/p>\n\n\n\n

I Patent-Reported-Outcome sono tutti quei risultati che il paziente percepisce in merito alle modifiche del proprio stato di salute, quando viene coinvolto in un trattamento di cura o in uno studio clinico<\/em><\/strong>. Oggi le scale validate per rilevare e valutare la progressione nel tempo della malattia, o delle sue modifiche, non sono in grado di catturare quei benefici e quei cambiamenti dello stato di salute che il paziente o i suoi famigliari spesso ci riportano. I punteggi standardizzati delle scale, infatti, sottovalutano l\u2019impatto di quei cambiamenti che solo chi vive la malattia pu\u00f2 rilevare. Il concetto del Patient Reported, cio\u00e8 \u201cdel percepito del paziente\u201d di una modifica del proprio stato di salute, che sia neuromotorio, deglutitorio o respiratorio, non viene colto dalle scale funzionali di valutazione ma dai PROMs – <\/em>Patient-reportes outcome measures. <\/em><\/strong>Questi dati, tuttavia, non sono ancora considerati dagli enti regolatori degli indicatori oggettivi in grado di contribuire a valutare l\u2019efficacia di un farmaco o di un trattamento di cura. <\/em>A partire da questa esperienza preziosa, con il progetto PRO4All stiamo lavorando proprio con l\u2019obiettivo di implementare anche in Italia l\u2019utilizzo strutturato dei dati raccolti in alleanza con i pazienti, formalizzandoli nei protocolli di ricerca clinica e nei percorsi regolatori dei nuovi farmaci<\/em><\/strong>. L\u2019obiettivo, dunque, \u00e8 quello di migliorare i percorsi di cura, ascoltando il punto di vista del paziente e considerando l\u2019impatto che i trattamenti hanno sulla sua qualit\u00e0 di vita. <\/em><\/p>\n\n\n\n

PUO\u2019 FARCI DEGLI ESEMPI CONCRETI DEL VALORE DI QUESTE INFORMAZIONI E DELLE RICADUTE?<\/p>\n\n\n\n

Certamente. Pensiamo ad esempio alle possibilit\u00e0 che ci d\u00e0 il <\/em>monitoraggio costante del percorso di un trattamento farmacologico sulla qualit\u00e0 di vita della persona<\/em><\/strong>: questo lavoro di analisi ci permette di superare il rischio di sovrastimare o sottostimare la sua efficacia, migliorando potenzialmente la sua aderenza al bisogno specifico di ciascuno e personalizzando il pi\u00f9 possibile il trattamento stesso. O ancora, consideriamo <\/em>l\u2019opportunit\u00e0 di analizzare i risultati clinici di uno studio anche con il punto di vista del paziente<\/em><\/strong>: questa visione ci permette di integrare le informazioni delle scale funzionali di valutazione con la prospettiva della persona, andando al di l\u00e0 del dato clinico di efficacia e sicurezza previsto dallo studio, con il risultato di avere un quadro completo dello stato di salute della persona. <\/em>Penso ad esempio al miglioramento della fatica percepita che il paziente spesso ci riporta, ma che non \u00e8 colto dalle scale di valutazione<\/em><\/strong>. Anche la letteratura scientifica conferma che il vissuto e l\u2019esperienza del paziente, non sempre rilevata dagli strumenti classici di valutazione, diventa essenziale per prendere decisioni orientate esclusivamente verso il benessere della persona. <\/em>\u00c8 l\u2019esperienza del paziente il presupposto fondamentale da cui partire e mi sembra che la giornata di oggi miri proprio alla realizzazione di questo valore<\/em><\/strong>.  <\/em><\/p>\n\n\n\n

COME AVVIENE LA RACCOLTA E LA MISURAZIONE DEI \u201cPROs\u201d? <\/p>\n\n\n\n

Come dicevo, la raccolta avviene <\/em>attraverso strumenti, scale di valutazione e questionari che vengono chiamati Patient-reportes outcome measures (PROMs)<\/em><\/strong>. Sono questi dati, che integrati con quelli clinici, ci permettono di costruire una fotografia completa e dinamica dello stato di salute della persona. <\/em>In fondo si tratta di adottare concretamente nella pratica clinica e nella ricerca il concetto di salute introdotto dall\u2019Organizzazione Mondiale della Sanit\u00e0<\/em><\/strong>, che non significa semplicemente assenza di malattia, ma implica il raggiungimento di un equilibrio tra i vari aspetti della vita della persona, da quello fisico, a quello emotivo a quello sociale.  <\/em><\/p>\n\n\n\n

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PER IL TRATTAMENTO DELLE MALATTIE NEUROMUSCOLARI COSA SIGNIFICA TUTTO QUESTO? <\/p>\n\n\n\n

Beh, significa moltissimo proprio perch\u00e9, per patologie che non hanno ancora una cura risolutiva, la presa in carico diventa fondamentale; il che significa mettere in campo questa alleanza tra clinico e paziente in un progetto comune di attenzione alla sua qualit\u00e0 di vita. A conferma di questo, <\/em>la rete per le malattie neuromuscolari ha fatto gi\u00e0 un buon percorso da questo punto di vista<\/em><\/strong>. Penso per esempio all\u2019esperienza europea nella quale \u00e8 prevista da qualche anno la partecipazione negli studi clinici dei pazienti e delle associazioni che li rappresentano. <\/em>Il lavoro fatto in questi anni ha portato alla creazione per noi clinici di strumenti validi che possono aiutare nella pratica quotidiana e il progetto PRO4ALL<\/a> non pu\u00f2 che supportare la standardizzazione e la formalizzazione di buone pratiche sulle quali si sta lavorando<\/em><\/strong>. Sappiamo che questo percorso pu\u00f2 avvenire solo attraverso il lavoro sinergico tra Clinici, Istituzioni e Associazioni dei pazienti e l\u2019esperienza ed il modello dei Centri NeMO non pu\u00f2 che dare un contributo in questo senso. <\/em><\/p>\n\n\n\n

Grazie prof.ssa Sansone. Pazienti Protagonisti per la salute di tutti<\/strong>, dunque, \u00e8 il messaggio forte che emerge da questa alleanza<\/strong>. Un messaggio che risuona oggi e che ci ricorda che ci\u00f2 che \u00e8 raro \u00e8 ancora pi\u00f9 prezioso ed \u00e8 valore da custodire e da curare.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Insieme ad UNIAMO, PRO4All vede coinvolte le Associazioni e Federazioni dei pazienti AISM e FAVO, le Societ\u00e0 Scientifiche dell\u2019area oncologica e delle neuroscienze – AIM, AIOM, FICOG, SIN – e un team di ricercatori dell\u2019Universit\u00e0 SDA Bocconi, esperti in misurazioni farmacoeconomiche, con particolare focus sui \u201cPatient Reported Outcomes\u201d (PROs) e sulle loro misurazioni (PROMs). Il Gruppo di lavoro PRO4All \u00e8 nato due anni fa, con il supporto di Roche Italia.<\/em><\/p>\n\n\n\n

Qui \u00e8 possibile consultare<\/a> la memoria presentata dal Gruppo di lavoro PRO4All in occasione di \u201cAIFA Incontra\u201d del 12 dicembre 2023. \u00a0<\/p>\n\n\n\n

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