{"id":13666,"date":"2022-11-17T13:39:40","date_gmt":"2022-11-17T13:39:40","guid":{"rendered":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/blog\/ricerca-sla-al-centro-nemo-la-formazione-sui-trials-clinici"},"modified":"2023-07-20T09:21:46","modified_gmt":"2023-07-20T09:21:46","slug":"ricerca-sla-al-centro-nemo-la-formazione-sui-trials-clinici","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/en\/blog\/ricerca-sla-al-centro-nemo-la-formazione-sui-trials-clinici\/","title":{"rendered":"Ricerca Sla: Al Centro Nemo La Formazione Sui Trials Clinici"},"content":{"rendered":"<p style=\"text-align: justify;\"><i>Milano 17 novembre 2022 \u2013 <\/i><strong>Un\u2019importante giornata di studio sulla ricerca clinica per la SLA si \u00e8 svolta ieri nella sede milanese del Centro Clinico NeMO<\/strong>, il network dei Centri esperti per la cura e la ricerca sulle malattie neurodegenerative e neuromuscolari. L\u2019occasione \u00e8 stato il <strong>workshop <i>Trials in ALS. Criticalities &amp; Strengths<\/i><\/strong><i>, <\/i>che ha visto sul tavolo alcuni tra i maggiori esperti italiani di ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica. Con il patrocinio <strong>dell\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Milano<\/strong> e di <strong>AISLA Onlus<\/strong>, l\u2019obiettivo dell\u2019incontro \u00e8 stato quello di continuare a trasferire competenze per una corretta ed efficace conduzione di una sperimentazione clinica, alla luce delle sfide a cui \u00e8 chiamata la comunit\u00e0 scientifica oggi, per una patologia per la quale ancora non vi \u00e8 cura.<\/p>\n<p><!--more--><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">A partire da una overview sui trial clinici negli ultimi cinque anni, condotta dal <strong>Prof. Vincenzo Silani<\/strong>, gi\u00e0 professore dell\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Milano e direttore del Dipartimento di Neuroscienze di Auxologico IRCCS; il dibattito si \u00e8 focalizzato sugli studi oggi in corso, con la <strong>dott.ssa Federica Cerri<\/strong>, referente Area SLA di NeMO Milano; per continuare con l\u2019approfondimento sull\u2019efficacia dei criteri per il disegno e la conduzione di uno studio, stimolato dal <strong>Prof.<\/strong> <strong>Giuseppe Lauria<\/strong>, Ordinario di Neurologia dell\u2019Universit\u00e0 di Milano e direttore scientifico di Fondazione IRCCS, Istituto Neurologico \u201cCarlo Besta\u201d; per concludere, infine, con l\u2019analisi del trial farmacologico in atto sulla molecola Tofersen, che coinvolge chi ha una mutazione del gene SOD1, guidata dal <strong>Prof.<\/strong> <strong>Mario Sabatelli<\/strong>, Associato dell\u2019Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore Clinico del Centro NeMO Roma, area adulti e presidente della Commissione Medico-Scientifica di AISLA onlus.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" style=\"height: auto; max-width: 100%; width: 2826px;\" src=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2023\/07\/Foto-scaled-1.jpg\" alt=\"Foto\" width=\"2826\" height=\"1327\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">A coordinare i lavori <strong>Valeria Sansone<\/strong>, direttore clinico scientifico del Centro NeMO di Milano e professore ordinario dell\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Milano, che sottolinea come si possa traslare l\u2019esperienza di altre patologie neuromuscolari, per meglio approcciare malattie eterogenee, complesse e progressive come la SLA. Perch\u00e9 in un momento storico in cui vi sono risultati molto significativi che stanno modificando la storia naturale di alcune di queste patologie, anche per la SLA inizia ad esservi un numero crescente di studi clinici farmacologici E i temi principali che caratterizzano la complessit\u00e0 delle sperimentazioni per questa malattia sono legati in particolare alla sua eterogeneit\u00e0 clinica e genetica, cos\u00ec come alla necessit\u00e0 di tempo perch\u00e9 il motoneurone possa mettere in atto meccanismi di recupero grazie a potenziali molecole terapeutiche.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Ed \u00e8 proprio questa complessit\u00e0 che ha condotto le linee di riflessione del workshop. Al centro, il tema della definizione dei <strong>criteri di inclusione<\/strong> nei trials clinici, che deve tenere conto dell\u2019estrema variabilit\u00e0 non solo clinica ma anche biologica della malattia, aspetto quest\u2019ultimo che la ricerca deve ancora approfondire, per ottimizzare la caratterizzazione della patologia e favorire trattamenti sempre pi\u00f9 personalizzati.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Ancora, vi \u00e8 il tema dell\u2019urgenza delle<strong> scale di valutazione funzionale che vengono utilizzate come indicatori di efficacia degli studi clinici<\/strong>. <strong>La necessit\u00e0<\/strong>, infatti, \u00e8 quella comune anche ad altre patologie croniche dell\u2019adulto <strong>di avere misure di valutazione che colgano anche aspetti di miglioramento evidenti sul piano clinico<\/strong>, ma che non determinano modifiche di punteggi delle scale eventualmente utilizzate e, come tali, che rischiano di leggere risposte terapeutiche ritenute apparentemente inefficaci.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><img decoding=\"async\" style=\"height: auto; max-width: 100%; width: 760px;\" src=\"https:\/\/www.centrocliniconemo.it\/wp-content\/uploads\/2023\/07\/TRIALS-SDT-1.png\" alt=\"TRIALS - SDT-1\" width=\"760\" height=\"558\" \/><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Inoltre, per rendere pi\u00f9 efficace la ricerca \u00e8 fondamentale valutare <strong>l\u2019impatto della presa in carico multidisciplinare sulla storia naturale della malattia, <\/strong>cos\u00ec come <strong>aggiornare<\/strong>,<strong> condividere e uniformare gli standard di cura, <\/strong>che aiutano a migliorare la significativit\u00e0 dei risultati degli studi farmacologici.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">E ancora, promuovere <strong>l\u2019analisi genetica<\/strong>, che deve essere messa a disposizione di ogni paziente con la possibilit\u00e0 di accedere al risultato nel pi\u00f9 breve tempo possibile. L\u2019approfondimento genetico diventa fondamentale non solo alla luce dei risultati dello studio clinico in corso sul farmaco Tofersen per coloro che hanno la mutazione nel gene SOD1, ma crea le condizioni per definire studi sempre pi\u00f9 omogenei, fondati su dati clinici e biologici solidi.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Domande e risposte, dunque, che sono espressione delle sfide a cui \u00e8 chiamata la comunit\u00e0 scientifica oggi. <strong>Un messaggio forte \u00e8 arrivato dai lavori del workshop <\/strong>e che fa sintesi dei temi emersi: l\u2019importanza di continuare a <strong>lavorare in rete per far fronte alla complessit\u00e0 della malattia<\/strong>, dando valore alla <strong>continuit\u00e0 tra ricerca e cura<\/strong> e ribadendo <strong>l\u2019importanza della presa in carico multidisciplinare<\/strong> che deve essere garantita a ciascuno.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Milano 17 novembre 2022 \u2013 Un workshop con gli esperti sulla patologia, per formare alle nuove sfide della ricerca clinica. 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